Desarrollan una terapia de origen biológico contra el Parkinson

El grupo de investigación del CONICET que integra la start up ExoMas obtuvo alentadores resultados sobre modelos celulares humanos in vitro que replican los efectos de esta patología neurodegenerativa.

Un equipo de investigadoras y investigadores del CONICET, liderado por la doctora Claudia Banchio en el Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (IBR, CONICET‑UNR), ha dado un paso significativo hacia el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades neurodegenerativas. En un trabajo publicado recientemente en la revista Scientific Reports, el grupo demostró que los exosomas —pequeñas vesículas de unos 100 nanómetros liberadas por células madre neurales— mejoran la supervivencia de neuronas con rasgos de enfermedad de Parkinson en modelos celulares humanos.

Exosomas: mensajeros celulares con potencial terapéutico
Los exosomas funcionan como “mensajeros” entre células, transportando proteínas, ácidos nucleicos y lípidos que modulan procesos fisiológicos. Estudios previos del equipo de Banchio ya habían mostrado que estos microvesículas inducen la diferenciación de células madre neurales en neuronas funcionales, un hallazgo clave para regenerar tejido neuronal perdido en patologías degenerativas.

Diseño del estudio y resultados clave
Para evaluar el impacto de los exosomas en la fisiopatología del Parkinson, los investigadores utilizaron dos modelos de neuronas humanas en cultivo: uno con sobreexpresión de la proteína alfa‑sinucleína y otro sometido a estrés oxidativo elevado. Los exosomas empleados fueron obtenidos de células madre neurales de la corteza cerebral de embriones de ratón.

• Aumento de la supervivencia neuronal: la exposición a exosomas incrementó significativamente la viabilidad de ambas poblaciones neuronales, aun en presencia de altos niveles de alfa‑sinucleína.
• Reducción del estrés oxidativo: las vesículas disminuyeron marcadores de daño oxidativo, sugiriendo una acción antioxidante directa.
• Efecto preventivo: neuronas pretratadas con exosomas resistieron mejor posteriores desafíos oxidativos que aquellas no expuestas, lo que abre la posibilidad de terapias tanto curativas como preventivas.

“Las neuronas, aunque enfermas, al ser expuestas a los exosomas sobreviven más. En enfermedades crónicas como las neurodegenerativas, esto podría revertir daños ya instalados en el cerebro”, explica Banchio, también directora científica de ExoMas S.A., la empresa de base tecnológica que ella y sus colegas fundaron en 2023 para llevar estos hallazgos al ámbito clínico.

Catalasa: la “reina” antioxidante en el interior de los exosomas
La becaria doctoral Mercyleidi Díaz Reyes, primera autora del artículo, destaca que el equipo realizó un análisis proteómico de los exosomas y halló un enriquecimiento notable en catalasa, una enzima clave del sistema antioxidante celular. “Este descubrimiento nos diferencia de otros grupos y refuerza la hipótesis de un mecanismo protector mediado por los exosomas”, comenta Díaz Reyes.

Un problema de escala global
Se estima que la enfermedad de Parkinson afecta a 1 de cada 100 personas mayores de 60 años y que para 2030 habrá alrededor de 12 millones de pacientes en el mundo. La patología se caracteriza por la muerte progresiva de neuronas productoras de dopamina, neurotransmisor esencial para el control del movimiento, la memoria y el aprendizaje.

De la mesa de laboratorio al modelo animal
En paralelo a los ensayos in vitro, ExoMas ha iniciado estudios preliminares en modelos animales de Parkinson. “Administramos exosomas por vía intravenosa y observamos que llegan al cerebro, atenuando el daño neuronal”, adelanta Banchio. El próximo desafío es escalar la producción de exosomas usando una línea de células madre neurales humanas ya aprobada por la FDA para trasplantes, lo que facilitaría el camino regulatorio.

Búsqueda de inversores y proyección a futuro
Con el ciclo inicial de financiamiento concluido —impulsado por el comité SF500 de Bioceres S.A. y la Provincia de Santa Fe—, ExoMas busca nuevos inversores para financiar los ensayos preclínicos y la presentación de la documentación ante la FDA. “Con recursos adecuados, estimo que en cinco a siete años podríamos contar con una alternativa terapéutica basada en nuestros exosomas”, concluye Banchio.

Este estudio no solo amplía el conocimiento sobre los exosomas y su contenido molecular, sino que coloca a la ciencia argentina en la vanguardia de la biotecnología aplicada a enfermedades neurodegenerativas.